“美”天新藥事-2022.02.19
醫線藥聞
1、2月17日，CDE官網公示，百濟神州引進的HER2雙特異性抗體注射用ZW25擬納入突破性治療品種，擬定適應癥為：單藥治療既往接受系統化療失敗的HER2陽性的局部晚期不可切除或轉移性膽道癌（BTC）。
2、2月17日，CDE官網公示顯示，上海海和藥物研究開發股份有限公司申報的MET抑制劑谷美替尼片擬被納入優先審評，擬定適應癥為“具有MET14外顯子跳變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）”。
3、2月17日，再鼎醫藥宣布新一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）repotrectinib在中國被納入突破性治療品種，用于未接受過ROS1 TKI治療的ROS1陽性轉移性非小細胞肺癌患者。根據新聞稿，repotrectinib此前已經被美國FDA授予突破性療法認定、孤兒藥資格，以及4項快速通道資格。
4、2月17日，以明生物（Immune-Onc Therapeutics）宣布在研抗LILRB4抗體IO-202獲得美國FDA授予的快速通道資格，用于治療復發或難治性急性髓系白血病（AML）。公開資料顯示，IO-202是一款靶向LILRB4的潛在“first-in-class”髓系免疫檢查點抑制劑，此前已經獲得FDA授予的孤兒藥資格，用于治療AML。
5、2月17日，榮昌生物公布了其HER2靶向抗體偶聯藥物（ADC）維迪西妥單抗聯合療法治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌的1b/2期臨床研究進展。最新數據顯示，該藥在所有患者中，研究者評估的客觀緩解率（ORR）為75%，一線治療轉移性尿路上皮癌患者的總體ORR為80%，部分患者ORR達100%。
6、2月18日，Agios Pharmaceuticals宣布美國FDA已批準其新藥Pyrukynd（mitapivat）上市，治療患有丙酮酸激酶（pyruvate kinase）缺乏癥，且出現溶血性貧血的成人患者。值得一提的是，Pyrukynd是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活劑。
7、2月17日，百時美施貴寶（BMS）宣布，美國FDA已授予靶向CD19的CAR-T細胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）的補充生物制品許可申請（sBLA）優先審評資格，以擴大其目前的適應癥，用于治療一線治療失敗后的復發/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。
投融藥事
1、2月18日，啟益醫療宣布完成數千萬元Pre-A輪融資，本輪資金將主要用于目前數款數字療法產品的研發、注冊及商業拓展。
2、近日，深圳市步銳生物科技有限公司宣布完成數千萬人民幣A輪融資，由春華創投領投、高略資本跟投。本輪資金將用于其全球首個獲批臨床應用的“人體呼出氣檢測平臺”多個病種診斷軟件及耗材申報NMPA注冊報證、臨床試驗、以及醫院市場的開發與品牌建設。
3、2月17日，Remix Therapeutics公司，宣布與強生旗下楊森（Janssen）達成一項研發合作，利用Remix的REMaster藥物發現平臺，開發調節RNA加工的小分子治療藥物。Remix旨在對RNA加工過程進行重編程，以全新的方式治療疾病，REMaster平臺能夠識別RNA加工中的規律，并利用它們來調節基因表達。
科技藥研
1、近日，一篇發表在國際雜志Nature Genetics上的研究報告中，來自Francis Crick研究所等機構的科學家們通過研究發現，21%的腫瘤都攜帶有雙重突變，即你機體的DNA在母本和副本中都有完全相同的堿基發生了突變，這是此前在分析腫瘤時并未考慮到的觀察結果，但對于未來癌癥研究卻非常重要，研究結果突出了開發準確模型來預測突變率、腫瘤進化以及從測序數據中進行推測的重要性和必要性[1]。
[1] Demeulemeester, J., Dentro, S.C., Gerstung, M. et al. Biallelic mutations in cancer genomes reveal local mutational determinants. Nat Genet (2022).doi：10.1038/s41588-021-01005-8
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