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通過轉(zhuǎn)導(dǎo)的遺傳物質(zhì)的轉(zhuǎn)錄或翻譯而發(fā)揮作用的核酸(質(zhì)粒,RNA)表達(dá)特定基因的基因修飾微生物(病毒、細(xì)菌、真菌),離體基因修飾的人類細(xì)胞,編輯宿主基因組的產(chǎn)品等。
與傳統(tǒng)小分子藥物和抗體藥物相比，基因治療藥物可以從根源上調(diào)控致病基因的表達(dá)，還具有高效性、低毒性、高特異性等明顯優(yōu)勢(shì)。
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